Eiropas Reto slimību pētniecības alianse jeb European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA)

2024. gadā VSIA “Bērnu klīniskā universitātes slimnīca” kā projekta partneris sadarbībā ar 150 citiem partneriem no vairāk nekā 30 dažādām ES valstīm finansējuma piesaistei ES programmas “ES-Vbai” projektu konkursa ietvaros iesniedza projekta “European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA)” (turpmāk – ERDERA projekts) pieteikumu.

 

ERDERA projektā kā vadošā iestāde ir nominēta Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale (INSERM) savukārt VSIA “Bērnu klīniskā universitātes slimnīca” un citas 148 iestādes ir projekta partneri.

 

Retas slimības ir nopietna problēma, kas skar vairāk nekā 30 miljonus cilvēku Eiropā, taču tikai neliela daļa no tām ir pietiekami pētītas un tām ir pieejama specifiska ārstēšana. Saskaņā ar pieejamajiem datiem, 94% no vairāk nekā 7 000 zināmajām retajām slimībām joprojām nav efektīvu ārstēšanas metožu, kas liecina par būtisku atbalsta trūkumu šajā jomā. Vidēji diagnoze tiek noteikta tikai pēc četriem gadiem, un pusei pacientu trūkst apstiprinātas molekulārās diagnozes , kas ievērojami kavē ārstēšanas iespēju uzsākšanu. Pacientu ikdienas dzīvē ar reto slimību ietekmē dzīves kvalitāti, izraisot fiziskas un emocionālas grūtības, kas rodas no nezināmas diagnozes un ārstēšanas iespēju trūkuma. Turklāt, neskatoties uz ievērojamu progresu pēdējo desmit gadu laikā, pētniecība joprojām ir fragmentēta, ar ierobežotiem resursiem un datu pieejamību, kas kavē efektīvu risinājumu izstrādi.

 

Šo problēmu risināšanai nepieciešama koordinēta pieeja, kas apvieno valstu un reģionālos pētījumus, veicina sadarbību starp sabiedrību un privāto sektoru un nodrošina resursu efektīvu izmantošanu, tādēļ ERDERA projekta mērķis ir uzlabot 30 miljonu reto slimību pacientu veselību un labklājību Eiropā, padarot Eiropu par pasaules līderi retu slimību pētniecībā un inovācijās. ERDERA projekta mērķis ir arī veidot mērķtiecīgas sabiedriskā un privātā sektora sadarbības, kas paātrinās zināšanu pielietojumu pacientu ārstēšanā, optimizējot inovācijas potenciālu Eiropā retu slimību jomā.

 

ERDERA projektā paredzētās aktivitātes ir vērstas uz retu slimību pētniecības un ārstēšanas uzlabošanu Eiropā. Alianse darbosies kā integrēta ekosistēma, kas sastāv no trim galvenajām daļām:

• finansēšanas,
• klīniskā pētniecības tīkla, kas veicina klīnisko pētījumu gatavību un paātrina jauno zināšanu pārnešanu pacientu aprūpē,
• atbalsta pakalpojumiem (dati, ekspertīze, izglītība un apmācība), kā arī akcelerācijas centra, kas apkalpo reto slimību kopienu.

 

Galvenās aktivitātes ietver:

1. Finansējuma nodrošināšanu – ERDERA projekts sniegs finansiālu atbalstu starptautiskiem pētniecības projektiem, klīniskajiem pētījumiem un zināšanu apmaiņas iniciatīvām, lai veicinātu jaunu terapiju un diagnostikas metožu izstrādi.

2. Klīniskās pētniecības tīkla izveidi – tiks izveidots tīkls, kas apvienos slimnīcas, klīnikas un pētniekus, lai uzlabotu retu slimību diagnostiku un ārstēšanu. Šis tīkls balstīsies uz 24 Eiropas references tīklu (European reference networks) (ERN) klīnisko ekspertīzi.

3. Atbalsta pakalpojumu izveide – tiks izveidoti pakalpojumi, piemēram, datu atbalsta centrs, kas veicinās globālu datu vākšanu, integrāciju un analīzi, kā arī ekspertu pakalpojumu centrs, kas sniegs norādījumus par klīniskās pētniecības aspektiem.

4. Izglītība un apmācība – ERDERA projekts nodrošinās izglītības programmas un resursus pacientiem, pētniekiem un klīnicistiem, lai veicinātu zināšanu apmaiņu un kompetenču pilnveidi retu slimību jomā.

5. Starptautiskā saskaņošana – tiks izveidotas nacionālās  spoguļgrupas, lai nodrošinātu saskaņošanu starp valstu un starptautiskajām pētniecības stratēģijām, īpaši valstīs, kas atpaliek no nacionālo plānu izstrādes un īstenošanas.

 

Šīs aktivitātes kopumā veidos integrētu pieeju retu slimību pētniecībai un ārstēšanai, veicinot sadarbību starp dažādiem dalībniekiem un nodrošinot efektīvu resursu izmantošanu. Projekts veicinās konkrētus uzlabojumus pacientu veselības aprūpē, piemēram, labāku slimību profilaksi, diagnostiku un ārstēšanu. Šī partnerība izveidos retu slimību ekosistēmu, kas balstīsies uz iepriekšējo programmu sasniegumiem, atbalstot pacientu vajadzībām orientētu pētījumu, jaunu diagnostikas metožu izstrādi un digitālo pārmaiņu veicināšanu, kas savieno aprūpi, pacientu datus un pētījumus. Tiks panākta cieša reto slimību pētniecības stratēģiju saskaņošana starp valstīm un reģioniem.

 

Latvijas komanda ERDERA projektā vada Darba paketi (WP) 23, kas saistīta ar nacionālo spoguļgrupu izveidi un ilgtspējas nodrošināšanu. Latvijas komanda koordinē Nacionālo spoguļgrupu darbību, organizē darbnīcas un apmācības, veicina datu ievākšanu un analīzi. Tostarp, izstrādā vadlīnijas un ieteikumus, lai uzlabotu  ilgtspēju.

 

ERDERA projekta kopējās plānotās izmaksas ir 145 830 619,47 euro, tai skaitā Latvijas plānotās kopējās izmaksas veido 235 605,00 (BKUS) euro. Atbilstoši projektu konkursa nolikumā noteiktajam, ERDERA projekta ietvaros EK piešķir atbalsta finansējumu likmi 50% apmērā jeb 117 802,50 euro no ERDERA projekta attiecināmajām izmaksām, savukārt nacionālais līdzfinansējums ir 117 802,50 (BKUS) euro.

 

Projekta īstenošanas laiks ir no 2024. gada 1.  septembra līdz 2031. gada 31. augustam (84 mēneši no granta līguma stāšanās spēkā).